Po podpisaniu ustawy przez Andrzeja Dudę zaczęliśmy odbierać telefony. "No, to wasze problemy są rozwiązane". Ale my nie możemy czekać do marca przyszłego roku. Przy tej chorobie każdy dzień ma znaczenie - mówią rodzice Mai, cierpiącej na SMA.
Ten artykuł czytasz w ramach bezpłatnego limitu

Chcesz dostawać mailem serwis z najważniejszymi informacjami z Łodzi? Zapisz się na nasz bezpłatny newsletter.

O Maję Kwiatkowską Łódź i cały region walczą od początku czerwca. Dziewczynka cierpi na najcięższą postać rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Diagnoza przyszła szybko, w drugim miesiącu życia, choć ciąża i poród przebiegały bez najmniejszych komplikacji. Przez chorobę dziewczynka przestała ruszać nóżkami, rączkami. Z dnia na dzień była i jest coraz słabsza. Jej historię opisywaliśmy już w "Gazecie Wyborczej".

Mai pomaga nieco Spinraza, lek w Polsce refundowany.

- Jego działanie jednak znacznie słabnie, im więcej czasu mija od podania dawki. W listopadzie Maja otrzyma kolejną, tymczasem przestała już ruszać rączką, którą jeszcze kilka dni temu się bawiła - mówi Kamil Kwiatkowski, tata dziewczynki.

Rodzice, po konsultacjach z lekarzami, stwierdzili, że największą szansą na w miarę normalne życie jest dla córki terapia genowa. Zorganizowali zbiórkę za pośrednictwem Fundacji SiePomaga. Od 20 maja udało się im zebrać ponad 4 z potrzebnych 9 mln zł. Teraz jednak akcja bardzo spowolniła. Przez pandemię koronawirusa wszelkie działania charytatywne prowadzone na rzecz Mai zostały wstrzymane. Rodzice działają tylko w internecie.

- A odkąd prezydent podpisał ustawę, która ma pomóc dzieciom z chorobami rzadkimi, wpłat jest jeszcze mniej - mówi Kamil Kwiatkowski.

Rodzice: Nie możemy czekać do marca

Andrzej Duda pod koniec października podpisał Ustawę o Funduszu Medycznym. W jego ramach rocznie na ochronę zdrowia trafią dodatkowe 4 mld zł. Mają one być przeznaczone m.in. na profilaktykę i wykrywanie chorób cywilizacyjnych i rzadkich, rozwój systemu opieki zdrowotnej, czy ułatwienie dzieciom i innym pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie i nowotworowe dostępu do leczenia w nowoczesnych szpitalach, a w razie konieczności, także poza granicami Polski.

- Przedstawiono to tak, że ustawa kończy wszystkie zbiórki. A to nie jest tak. Usłyszeliśmy, że lista refundowanych leków na choroby rzadkie zostanie ogłoszona na wiosnę przyszłego roku. A przecież nie mamy pewności, że Zolgensma znajdzie się na tej liście - tłumaczy Kamil Kwiatkowski.

W Polsce refundowana jest w tym momencie wspomniana już Spinraza, istnieje więc ryzyko, że terapia genowa nie zostanie uwzględniona jako kolejna finansowana z budżetu metoda leczenia. - A wiele wskazuje na to, że dla najmłodszych dzieci jest ona bardziej skuteczna. Poza tym lek jest podawany raz, a nie co cztery miesiące przez całe życie, jak to jest w przypadku Spinrazy - mówi tata Mai. Dodaje, że na dłuższą metę byłaby to oszczędność dla państwa. - Ale przy terapii genowej liczy się czas. Lek Zolgensma można podawać tylko do wagi 13,5 kg. Poza tym im młodsze dziecko, tym lepsze efekty daje terapia - dodaje.

Zgodnie ze stanowiskiem lekarzy reprezentujących 11 krajów europejskich, w tym Polskę, opublikowanym w lipcu 2020 roku w renomowanym czasopiśmie "European Journal of Paediatric Neurology", lek jest najbardziej skuteczny i bezpieczny, kiedy jest podawany do 6. miesiąca życia. Podczas konferencji naukowych przedstawiano również dane dotyczące pacjentów do 2. roku życia ważących maksymalnie 13,5 kg i właśnie tymi kryteriami kieruje się większość szpitali podających lek. "Coraz więcej dowodów sugeruje, że wczesne rozpoczęcie leczenia przy mniej zaawansowanych stadiach choroby wiąże się z lepszymi rezultatami" - czytamy w stanowisku. Dlatego właśnie dla rodziców walczących o swoje dzieci liczy się każdy dzień.

Maja Kwiatkowska cierpi na SMA. Potrzebuje najdroższego leku świata, który kosztuje 9 mln zł
Maja Kwiatkowska cierpi na SMA. Potrzebuje najdroższego leku świata, który kosztuje 9 mln zł  Fot. Archiwum rodziny Kwiatkowskich

Tymczasem po podpisaniu ustawy przez prezydenta rodzice Mai zaczęli odbierać telefony.

- "No, to wasze problemy są rozwiązane", mówili ludzie. Mają wrażenie, że my wszyscy dostaniemy pieniądze na leczenie. A przecież nawet gdyby uwzględnili na liście Zolgensmę, nie jest pewne, jakie kryteria będzie musiało spełniać dziecko, aby rodzice mogli starać się o dofinansowanie. Na ten moment nie wiemy, czy w ogóle Maja będzie mieć taką szansę. Obawiamy się, że zanim wszystko zostanie doprecyzowane, może być dla naszej Mai za późno. Walka więc trwa, bo my nie możemy czekać do marca przyszłego roku. Przy tej chorobie każdy dzień ma znaczenie - podkreśla Kamil Kwiatkowski.

Jeśli chcesz wesprzeć Maję w walce o jej zdrowie i dołączyć do zbiórki, kliknij w link.

Tykająca bomba

Doskonale rozumie to Paulina Waraksa, mama Kajtka, który również cierpi na SMA. Chłopiec ma 20 miesięcy, ale jest dużym dzieckiem. Nosi ubranka w rozmiarze 98-104 cm, waży nieco ponad 13 kilogramów.

- Siedzimy na tykającej bombie. Do tej magicznej granicy zostało nam kilkaset gramów. Po konsultacji z lekarzem wprowadziliśmy Kajtkowi specjalną dietę, która ma nam pomóc utrzymać wagę jak najdłużej - mówi mama chłopca. Kajtek nie je węglowodanów, jego posiłki są oparte na warzywach i wodzie. Raz dziennie może zjeść owoc, bo w nim też zawarty jest cukier, który w tej sytuacji mu nie służy. Ale chłopiec rośnie, a tego nie da się zatrzymać. - Słyszałam o szpitalu na Węgrzech, który podejmuje się podawania leku dzieciom, które ważą więcej niż 13,5 kg, ale dla mnie to nie jest rozwiązanie. To zbyt duże ryzyko - dodaje.

Nawet więc jeśli Zolgensma dostałaby się na listę leków refundowanych, Kajtek z tego nie skorzysta. Tymczasem zbiórka dla chłopca zorganizowana za pośrednictwem Fundacji SiePomaga posuwa się bardzo powoli. Od 20 maja udało się nam zebrać nieco ponad 4 mln, potrzeba jeszcze ponad pięciu.

- Z jednej strony chodzi o koronawirusa, bo przez niego przerwane zostały wszystkie akcje charytatywne, które urządzali mieszkańcy naszego powiatu na rzecz synka. Z drugiej, wielu ludzi uważa, że podpisana przez prezydenta ustawa rozwiązuje wszystkie nasze problemy. A tak nie jest - Paulina Waraksa mówi to samo, co ojciec Mai.

Walka o samodzielność

Tymczasem Kajtek również otrzymuje Spinrazę. Pierwszą dawkę dostał zaledwie 16 dni po diagnozie, która przyszła 10 kwietnia 2020 roku, w Wielki Piątek, po miesiącach niepokojów rodziców i błędnych rozpoznań lekarzy. Chłopiec, choć na co dzień mieszka w województwie zachodniopomorskim, jest leczony w Łodzi, z której pochodzi jego mama. Dobrze reaguje na lek.

- Dzięki niemu powoli wracają czynności, które przez chorobę u Kajtka zanikły. Wprawdzie nadal się nie czołga, nie raczkuje, nie mówiąc o chodzeniu, ale kiedy go posadzę, jest w stanie sam trwać w tej pozycji, co do niedawna było niemożliwe - przyznaje mama. Jednocześnie u chłopca działanie leku również słabnie przed podaniem kolejnej dawki. Paulina Waraksa dodaje: - Wielu rodziców dzieci, które długotrwale go przyjmują, mówi, że lek nie jest do końca skuteczny w przypadku mięśni układu pokarmowego i oddechowego. Dlatego tak nam zależy na leku Zolgensma, bo to szansa dla dzieci, którym choroba jeszcze tak wiele nie zabrała.

Podkreśla: - Nadal jest szansa, żeby mój syn był samodzielny. I o to teraz walczę.

Jeśli chcesz wesprzeć Kajtka w walce o jego zdrowie i dołączyć do zbiórki, kliknij w link.

 

Czytaj ten tekst i setki innych dzięki prenumeracie
Wybierz prenumeratę, by czytać to, co Cię ciekawi 
Wyborcza.pl to zawsze sprawdzone informacje, szczere wywiady, zaskakujące reportaże i porady ekspertów w sprawach, którymi żyjemy na co dzień. Do tego magazyny o książkach, historii i teksty z mediów europejskich.
Więcej
    Komentarze
    Zaloguj się
    Chcesz dołączyć do dyskusji? Zostań naszym prenumeratorem